Um menino de apenas 3 anos, diagnosticado com câncer de fígado metastático e resistente à quimioterapia, demonstrou uma notável regressão completa da doença após receber duas doses de uma terapia experimental baseada em células do seu próprio sistema imunológico. O caso foi publicado no dia 9 de setembro no New England Journal of Medicine (NEJM).
O garoto, que sofria de hepatoblastoma — um tipo de câncer hepático que afeta predominantemente crianças — apresentava metástases nos pulmões. Antes de ser submetido à terapia experimental, ele havia passado por três ciclos de quimioterapia, submetido à remoção total do tumor primário no fígado e realizado duas cirurgias para a retirada das metástases pulmonares.
Apesar das intervenções, o câncer não respondeu mais à quimioterapia, e uma nova metástase surgiu. Diante da gravidade da situação, o menino foi incluído no estudo CARE, um ensaio clínico de fase 1 que investiga uma nova abordagem de terapia com células CAR-T para tumores sólidos.
A terapia CAR-T utiliza células T, que são componentes do sistema imunológico, modificadas em laboratório para reconhecer e atacar células cancerígenas. Embora já tenha sido aplicada com sucesso em alguns tipos de câncer hematológico, sua utilização em tumores sólidos ainda enfrenta desafios.
No tratamento que o menino recebeu, suas células foram programadas para identificar a glicana-3, ou GPC3, uma proteína que apresenta níveis elevados no hepatoblastoma. Além disso, as células foram alteradas para produzir interleucina-15 e interleucina-21, que são proteínas que auxiliam na regulação da resposta imunológica.
O menino recebeu duas infusões da terapia com um intervalo de oito semanas entre elas. Após a primeira infusão, os pesquisadores notaram uma resposta parcial, e após a segunda, os exames revelaram uma regressão completa da doença metastática. A resposta positiva se manteve por pelo menos 12 meses após o tratamento inicial.
